Un espoir de thérapie génique pour traiter l’épilepsie pharmacorésistante

L’entreprise néerlandaise uniQure a dernièrement annoncé qu’elle allait entamer les premiers essais cliniques d’une thérapie génique permettant de traiter l’épilepsie du lobe temporal. Une nouvelle approche qui pourrait venir en aide à de nombreux patients affichant une résistance aux traitements médicamenteux.

D’après la Fondation française pour la recherche sur l’épilepsie (FFRE), la maladie touche 650 000 personnes en France, la forme la plus fréquente chez l’adulte étant l’épilepsie du lobe temporal. La plupart des patients sont traités au moyen de médicaments antiépileptiques, qui s’avèrent cependant inefficaces dans environ 30 % des cas (pharmacorésistance). À l’heure actuelle, la seule solution consiste alors à réaliser une intervention chirurgicale (résection) pour retirer la partie du cerveau à l’origine des crises – incluant généralement l’hippocampe, situé dans le lobe temporal. Une méthode souvent efficace, mais invasive et susceptible d’altérer des fonctions cognitives telles que la mémoire ou l’orientation dans l’espace.

Christophe Mulle, directeur de recherche au CNRS, responsable d’équipe à l’IINS, et Valérie Crépel, directrice de recherche à l’Inserm, ont exploré une autre voie possible de traitement, à travers un projet collaboratif amorcé en 2011. À l’inverse des approches traditionnelles, leur idée était de s’attaquer à une cible thérapeutique spécifique, située au sein de l’hippocampe. Son nom : les récepteurs kaïnate.

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