ELA international – AAP
ELA International est le regroupement d’associations nationales ELA de différents pays qui contribuent ensemble au financement de la recherche sur les leucodystrophies. Elle est dirigée par des parents et/ou des patients concernés par des leucodystrophies. C’est pourquoi ELA International souhaite concentrer ses financements sur des programmes le plus appliqué possible à l’amélioration de l’état de santé et du bien-être des malades. Cet objectif peut être atteint par des études/projets visant la compréhension des mécanismes de la maladie, l’histoire naturelle de la maladie notamment à travers la découverte d’outils d’évaluation de la maladie et de biomarqueurs, et la réalisation d’essais cliniques.
Date limite de candidature : 1er juin 2023.
Les thématiques de recherche proposées dans l’appel à projets 2023 portent sur les besoins non satisfaits dans le domaine des leucodystrophies.
Les thématiques de recherche retenues sont :
- Essai Clinique / préparation aux essais cliniques dans les leucodystrophies, y compris l’élaboration d’indicateurs d’effets à long terme, la caractérisation de biomarqueurs, des protocoles d’imagerie, des études pharmacodynamique / pharmacocinétiques.
- Etudes précliniques testant spécifiquement des thérapies (thérapies géniques, cellulaires, enzymologiques ou pharmacologiques) dans les leucodystrophies.
- Développement de modèles animaux ou cellulaires (par exemple iPSC dérivées de patients) pertinents des leucodystrophies humaines.
- Etude des mécanismes responsables des leucodystrophies, afin d’identifier de nouvelles approches thérapeutiques.
Les travaux devront combler un manque de connaissances dans le domaine des leucodystrophies et une préférence sera accordée aux essais cliniques et à la préparation aux essais cliniques dans les leucodystrophies. Les études translationnelles utilisant des modèles animaux devront utiliser des modèles génétiques de leucodystrophies. Les études sur la découverte de nouveaux gènes ne relèvent pas de cet appel à projets. Les initiatives conjointes de financement d’essais cliniques sont encouragées.
Les coûts directs ne peuvent dépasser 100,000 € par an, pour une durée maximale de deux ans.
Soumission en ligne sur https://call.elainternational.eu/